Меняя жизни детей с помощью нового метода лечения муковисцидоза

Национальная служба здравоохранения Англии (NHS) заявила, что теперь доступно новое лечение муковисцидоза, которое принесет пользу сотням детей.

Пациенты в Англии были одними из первых в Европе, кто получил доступ к Kaftrio, лечению муковисцидоза, когда NHS заключила прорывную сделку в июне 2020 года. Девять из десяти пациентов с муковисцидозом, что составляет более 7000 человек в Англии, теперь могут воспользоваться «тройной терапией», которая воздействует как на основные причины болезни, так и на ее симптомы.

Kaftrio значительно улучшает функцию легких, помогая людям с муковисцидозом легче дышать и повышая общее качество их жизни.

Агентство по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA) подтвердило продление лицензии на Kaftrio, что означает, что более 1300 детей с муковисцидозом в возрасте от 6 до 11 лет в Англии могут претендовать на это лечение.

Трансформируя лечение муковисцидоза

Муковисцидоз — это наследственное заболевание, при котором в легких и пищеварительной системе накапливается липкая слизь. Это вызывает инфекции легких и проблемы с пищеварением. В Великобритании в большинстве случаев муковисцидоз выявляют при рождении с помощью скринингового теста с взятием крови из пятки новорожденных.

Исполнительный директор NHS Аманда Притчард сказала: «С тех пор, как сотрудники NHS провели одно из самых быстрых выводов на рынок Kaftrio чуть более года назад, жизнь тысяч пациентов с муковисцидозом изменилась.

Инновационные методы лечения, такие как Kaftrio, меняют жизнь пациентов и их семей, и именно поэтому NHS сделала все возможное для заключения сделки по Kaftrio, чтобы пациенты могли получить лечение как можно скорее.

Последняя разработка позволит сотням детей впервые получить доступ к этому невероятному лечению.

Долгосрочный план NHS направлен на использование новейших передовых методов лечения и терапии для спасения и улучшения жизни пациентов, и это недавний пример использования NHS England передовых коммерческих возможностей, которые нам были предоставлены для реализации намеченного».

До сих пор Kaftrio был лицензирован только для лиц 12 лет и старше. Почти 700 из этих детей впервые смогут получить лекарство от муковисцидоза нового поколения, известное как «модуляторы».

С продлением срока действия лицензии компания сможет в течение нескольких недель поставить новые дозы Кафтрио Национальной службе здравоохранения Англии, что позволит клиницистам выписывать рецепты молодым пациентам в возрасте от 6 до 11 лет, для которых это считается лучшим вариантом лечения их состояния.

Джун Рейн, исполнительный директор MHRA, сказала: «Это очень хорошая новость, что после тщательного анализа мы одобрили Kaftrio для детей в возрасте от 6 до 11 лет, что позволило NHS предложить это спасающее жизни лечение большему количеству детей, страдающих муковисцидозом.

Мы продолжим тесно сотрудничать с нашими коллегами в системе здравоохранения, чтобы обеспечивать доступность передовых лекарств пациентам».

Кафтрио – революционный препарат

Kaftrio, который был описан группами пациентов как «революционное лекарство», представляет собой тройное комбинированное лечение. Он сочетает в себе три препарата, выполняющих разные функции — ивакафтор, тезакафтор и элексакафтор — и устраняет основные причины заболевания, помогая легким работать эффективно.

Сделка с Kaftrio — лишь одна из серии сделок по лекарствам, заключенных благодаря передовым коммерческим возможностям NHS. Они обеспечили пациентам доступ к передовым единоразовым генным терапиям, таким как спасительный препарат Zolgensma, который может помочь детям со спинальной мышечной атрофией двигаться и ходить, а также к новому лечению серповидно-клеточной анемии более чем за два десятилетия.

Условия сделки NHS England означали, что пациенты автоматически получали право на доступ к Kaftrio в соответствии со всеми будущими расширениями лицензии на препарат.

Источник: healtheuropa.eu