ООО «НПО Петровакс Фарм» (далее «Петровакс») и ФГБУ «НИЦ эпидемиологии и микробиологии им. Н.Ф.Гамалеи» Минздрава России (далее «НИЦЭМ им.Н.Ф.Гамалеи») завершили один из ключевых этапов проекта — синтез субстанции — по локализации производства нового препарата (МНН: агалсидаза бета) для лечения болезни Фабри. Это первый пример трансфера технологии производства субстанции в проекте по импортозамещению орфанных препаратов в России.
Инвестиционный проект стартовал в 2022 году и предполагает локализацию производства полного цикла препарата. В течение двух лет «НИЦЭМ им. Н.Ф. Гамалеи» и «Петровакс» осуществляли трансфер технологий синтеза субстанций. К настоящему моменту произведены первые серии субстанции агалсидазы бета на площадке «НИЦЭМ им.Н.Ф. Гамалеи». Финальным этапом проекта станет производство готовой лекарственной формы препарата из российской субстанции на предприятии «Петровакс».
Вывод на рынок российского препарата ожидается в конце этого года. Эффективность технологии позволит производить препарат в количествах достаточных для обеспечения терапией всех российских пациентов с болезнью Фабри, получающих ферментозаместительную терапию агалсидазой бета.
Проект имеет большое социально-экономическое значение. Его цель — повысить доступность жизненно необходимого лечения для российских пациентов. Локализация синтеза субстанции является ключевым элементом импортонезависимости и способна обеспечить бесперебойные поставки лекарственного препарата на российский рынок.
В 2023 году препарат уже был зарегистрирован в России[1]. Предельная отпускная цена на него на 40% ниже[2], чем на другой имеющийся на рынке препарат с аналогичным МНН. Локализация препарата позволит значительно снизить бюджетные расходы – около 500 млн руб. в год в сравнении с альтернативной терапией (3,8 млн рублей в расчете на одного пациента). С учетом временного горизонта в 5 лет эта сумма может достигнуть более 2 млрд рублей. В настоящее время терапию получают 176 пациентов[3].
О препарате
Этот препарат (МНН: агалсидаза бета) применяется у взрослых и детей от 8 лет для ферментозаместительной терапии болезни Фабри — орфанного генетически детерминированного заболевания, вызывающего поражение почек, нейропатическую боль в конечностях, застойную сердечную недостаточность, инфаркт и инсульт. Без ранней диагностики и правильно подобранной терапии болезнь приводит к инвалидизации и смерти пациентов. Ферментозаместительная терапия позволяет снизить уровень инвалидизации и увеличить продолжительность экономически активной жизни пациентов на 5,7 лет[4]. Препарат имеет опыт применения с 2014 года.
[1] Регистрационное удостоверение ЛП-№(002966)-(РГ-RU) https://grls.minzdrav.gov.ru/GRLS.aspx?RegNumber=&MnnR=&lf=&TradeNmR=Фабагал&OwnerName=&MnfOrg=&MnfOrgCountry=&isfs=0®type=1%2c6&pageSize=10&order=Registered&orderType=desc&pageNum=1
[2] Государственный реестр лекарственных средств https://grls.minzdrav.gov.ru/PriceLims.aspx?TradeName=%d0%a4%d0%b0%d0%b1%d0%b0%d0%b3%d0%b0%d0%bb&INN=&RegNumber=&OrgName=&Barcode=&OrderNumber=&OuterState=60&PageSize=&OrderBy=pklimprice&OrderType=desc
[3] https://orphan-genom.ru/zabolevaniya/bolezn-fabri/istoriya-bolezni-fabri/
[4] М.В. Журавлева, Т.В. Химич, Ю.В. Гагарина, В.А. Котровский, Клинико-экономическое обоснование скрининга на болезнь Фабри у детей групп риска, 10.32756/0869-5490-2021-1-36-42